6月23日，武田中国宣布，旗下创新药物注射用阿帕达酶α辛奈达酶α（商品名：安则通）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。此前，该药物已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评程序。本次获批使其成为中国首个且目前唯一上市的重组ADAMTS13药物，为cTTP患者提供了基于病因靶向的治疗新选择，并有望推动该疾病的长期规范化管理。
先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种由ADAMTS13基因突变引起的极其罕见的血栓性微血管疾病，可危及生命。据统计，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）年发病率为每百万人口2~6例，已被纳入我国《第二批罕见病目录》，其中cTTP约占所有TTP病例的5%。
因基因缺陷导致体内ADAMTS13蛋白酶严重缺乏，cTTP患者血液中易形成微血栓，可迅速引发血小板减少、溶血性贫血及多器官缺血性损伤。该病发病年龄跨度大，从幼儿期至成年、妊娠期均可首次发病。其日常症状隐匿，包括偶发头痛、健忘、皮肤瘀斑、腹痛、腹泻或恶心呕吐等，易被忽视。当症状突然加重，提示进入急性发作期，可出现极度乏力、意识混乱、呼吸急促、心率加快、皮肤或眼白发黄、尿色加深等表现，需立即就医。若不进行有效治疗，急性发作期死亡率可超过90%；重症患者会因反复血栓事件导致持续性器官损伤，引起疾病恶化，甚至早逝。
传统的cTTP治疗主要依赖新鲜冰冻血浆输注，以补充患者体内ADAMTS13活性，控制疾病进程。但血浆治疗存在明显局限：数据显示，接受传统血浆治疗后，患者ADAMTS13酶活性仅能恢复至19%，且存在个体差异，不利于疾病长期稳定控制，也难以满足预防急性发作、降低远期器官损伤风险的核心需求。同时，由于依赖异体供血，患者还面临感染、过敏及输注相关反应等风险。
中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授表示：“cTTP是一类高危，进展快速的罕见血栓性微血管病，患者不仅面临急性发作风险，还需长期关注疾病复发及器官损伤，临床管理面临诸多挑战。传统血浆治疗虽然能够补充ADAMTS13活性，但在维持稳定酶活水平、安全性及长期预防复发方面仍面临一定局限。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批，为国内cTTP的疾病干预提供了新的治疗选择。该药物通过弥补患者体内缺乏的ADAMTS13酶活性，从致病机制层面为疾病管理提供了新的干预路径，进一步推动诊疗模式从被动救治转向可防可控的长期规范化管理，为高危患者改善预后提供了全新的临床解决方案。”
注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物，可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少或消除vWF血小板微血栓的形成，从而降低急性或亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。
此次获批，标志着cTTP的治疗从依赖血浆制品的被动管理模式，开始转向针对ADAMTS13缺乏这一核心病因的精准替代治疗。这一进展有望降低急性事件风险，并为患者长期稳定的疾病控制提供新的支持方案。
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